翻译研究成功案例

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对SMA的有前途的基因治疗吸引了行业投资

Avexis,Inc。徽标矢量SMN转换
图像来源: Avexis,Inc。

具有支持神经障碍基因疗法的研究和开发的历史悠久。这 例子 说明了通过合作协议计划的资金如何实现患有脊髓肌萎缩(SMA)的患者的基因治疗的临床治疗。在全国范围的儿童医院进行了一项研究,俄亥俄州优化了鞘内交付的AAV9-SMN载体(AVXS-101),以表达全功能的SMN基因,并增加患者的SMN蛋白的生产,以逆转疾病的过程。这 资助的学习成功结束了IND向FDA提交。随后,Avexis许可的AVXS-101并在人类临床试验中发起首先 NCT03381729 。 2018年下半年,预计2019年下半年,预计将在2018年下半年进行静脉内配制的AVXS-101的FDA归档。最近,诺华州的批准和发射预计将宣布收购87亿美元的Avexis协议( 诺华新闻稿 )。



胶质母细胞瘤的疗法促进临床试验

在脑癌中,胶质母细胞瘤是成年人中最常见的,最致命的,最难治疗。癌症治疗的标准疗程 - 通过手术去除肿瘤,然后用辐射和/或化疗杀死剩余的癌细胞 - 已被证明对GBM最有效。一类对胶质母细胞瘤的有希望的新疗法采用一种称为溶瘤病毒疗法的策略,其包括通过将基因包装在其他无害的病毒(病毒疗法)中施用癌症杀灭(溶解)基因进入患者。 2018年5月,一个 琳 Director’s Message 使用这种方法突出了四种潜在的胶质母细胞瘤疗法。所有四个疗法都得到了支持 分工 翻译研究 并进行了临床试验,为胶质母细胞瘤治疗的未来提供乐观。



提升实验室

提升实验室稳定勺提升实验室,毕业 琳 SBIR Program,2014年9月由Google Life Sciences购买。升降机实验室生产一块紧凑型便携式设备,勺子,汤匙或叉子附件,检测震颤,并使用微小电机稳定器具。稳定允许基本震颤患者更容易地喂养自己 - 我们大多数人都认为理所当然。升降实验室使用了I阶段 SBIR. 奖项在设备上执行可行性测试和II期权,以进一步发展。电梯实验室也利用了 NIH 一年的商业化援助计划,帮助公司导航监管障碍并加快将设备带到市场的过程。阅读更多信息 提升实验室 .

 

 

马萨诸塞普通医院(MGH)

马萨诸塞州综合医院(MGH),是当前参与者的 NIH Blueprint神经治疗程序,已与PTC治疗方法纳入伙伴关系协议,以治疗由前mRNA剪接缺陷引起的稀有遗传疾病。 MGH开发了一种平台技术,可以发现和开发口服给药,专有的小分子药物调节前mRNA剪接。阅读 新闻稿 。 阅读更多内容 马萨诸塞州综合医院。

采访苏珊A. Slaugenhaupt,博士,哈佛医学院神经内科教授

讨论家庭失灵项目讨论BPN授予资金



eolas治疗学

eolas治疗方法,目前的参与者 NIH Blueprint神经治疗程序宣布它与AstraZeneca讨论了Astrazeneca的全球许可和伙伴关系协议,用于吸烟和其他迹象。 EORA阻断下游受体,在下丘脑中本地化,并直接作用于成瘾的动机性质。 eolas是第一个活跃的 NIH 蓝图神经治疗程序将概率与商业许可桥接到商业许可。阅读 新闻稿 。 阅读更多内容 eolas治疗学.

采访Paul Kenny,Phd,实验治疗学院主任,

MT.药理学与系统疗法教授西奈,纽约



神经源药物

神经发生的药物,当前参与者 琳 SBIR和合作协议计划,已收到FDA批准其调查新药物(IND)申请,在其NGP 555化合物上开始临床试验,以治疗和预防阿尔茨海默病(AD)。 SBIR. GRANTS资助NGP 555的临床前毒理学和安全性研究,用于防止形成淀粉样斑块,从而预防神经细胞死亡和与阿尔茨海默氏症相关的痴呆。阅读更多信息 神经源药物.



新的NIH资助的记忆药物进入II期临床研究

Tetra Discovery合作伙伴,由此支持 NIH 蓝图神经治疗(BPN),计划自计划的成立以来,报告 I阶段研究的积极结果 并计划于2017年中期启动2阶段试验。 Tetra Discovery合作伙伴提高了新的资金 这将支持第2阶段试验。该化合物是磷酸二酯酶4d阴性变形调节剂中的第一。它抑制一种酶认为干扰长期记忆形成,并且旨在治疗早期的阿尔茨海默病患者的记忆丧失。阅读更多信息 Tetra Discovery合作伙伴。该化合物是由BPN资助的第一种药物进入阶段1 临床试验 .



伟大的湖泊神经技术

Kinesia一(TM)可穿戴传感器伟大的湖泊神经技术,目前的参与者 琳 SBIR和合作协议计划,最近在基于Web的应用程序(或“APP”)平台上提供了对帕金森病的客观监测的kinesia技术。 Kinesia One™包含在食指上佩戴的传感器和一个应用程序,以不断测量帕金森,如震颤,Bradykinesia(减慢运动)和疑难智(非自愿运动)等症状。该应用将症状测量数据上传到基于云的存储系统,并为临床医生和研究人员提供报告。阅读更多信息 伟大的湖泊神经技术.

 

UCB.

UCB. ,当前参与者 琳 SBIR和合作协议计划,最近收到FDA批准用于抗癫痫药物涂层酰胺的补充新药物申请,作为治疗17岁或以上的癫痫患者的部分发作癫痫发作的单一疗法。漆酰胺,先前被鉴定的 抗惊厥筛选计划(现在ETSP),已被FDA批准作为部分发作癫痫发作的辅助治疗,这意味着可以在漆萨米酰胺单疗法上发起部分发作癫痫发作的成年人,并且已经对抗癫痫药物的患者可以转化为漆酰胺单疗法。阅读更多信息 UCB. .



林博科技和哥伦比亚技术

林博科技和哥伦比亚科技企业,目前参与其中 NIH Blueprint神经治疗程序 ,2017年 Lin Bioscience许可知识产权组合 以及有前途的先进的口腔药物旨在缓慢或停止进展“干”年龄相关的黄斑变性(AMD)的进展的相关开发计划。该公司预计将在2017年将LBS-008放入第1阶段临床试验。阅读更多关于成功的更多信息 Petrukhin博士的蓝图神经治疗项目.